Essais cliniques

Deux essais cliniques sont en cours en Europe.

TreatWolfram est un essai européen qui vise à tester un composé déjà utilisé pour traiter une autre maladie.

Ce composé a été testé sur des modèles cellulaires* et animaux du syndrome de Wolfram où il a montré sa capacité à bloquer certains processus pathologiques. 

Cet essai a commencé en janvier 2019 en Grande-Bretagne et, depuis, des patients ont été inclus en France, en Espagne et en Pologne.

Les patients recevront le composé pendant 3 ans et c'est seulement après les 3 années du dernier patient inclus que les analyses des données pourront commencer.

Cet essai clinique se fait en "double-aveugle", cela signifie que ni le patient, ni le médecin qui le suit ne savent si le médicament prescit est le composé ou un placebo.

1/3 des patients auront le placebo et 2/3 auront le composé.

Différents paramètres sont testés pendant les 3 ans et c'est l'acuité visuelle qui est le critère principal d'évaluation du bénéfice potentiel.

Ainsi les patients n'ayant pas conservé un minimum de potentiel visuel ne peuvent être inclus dans cette étude.

Cet essai est sous la direction du Pr Timothy Barrett à Birmingham, en France l'investigatrice principale est le Dr Agathe Roubertie à Montpellier et des patients sont aussi inclus à Paris auprès du Dr Christophe Orssaud.

* L’Association syndrome de Wolfram a financé pendant deux ans les travaux menés dans le laboratoire du professeur Tim Barrett. Ces travaux ont permis de découvrir ce médicament candidat qui est testé dans quatre pays européens (Grande-Bretagne, France, Pologne et Espagne).

Pour en savoir plus : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03717909

AudioWolf est un essai français qui vise à tester le même composé que dans TreatWolfram.

Cet essai complémentaire du précédent a défini l'évolution de l'audition comme critère principal pour l'évaluation du bénéfice potentiel.

Ainsi les patients ne pouvant prétendre à participer à l'essai européen à cause d'une vue trop basse, peuvent être éligibles à l'essai français s'ils ont un minimum de potentiel auditif.

Cet essai a commencé en novembre 2021 en France à l'Hôpital Européen Georges Pompidou sous la direction du Dr Orssaud.

Les patients recevront le composé pendant 3 ans et c'est seulement après les 3 années du dernier patient inclus que les analyses des données pourront commencer.

Différents paramètres sont testés pendant les 3 ans, les mêmes que pour l'essai TreatWolfram, ce qui permettra de consolider les données.

Le laboratoire ISTEM et les équipes de l'AFM-Téléthon ont permis la mise en place de cet essai auquel l'association du syndrome de Wolfram contribue à hauteur de 300 000 euros.

Pour en savoir plus :  https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04940572 

AMX0035 est une thérapie combinée conçue pour réduire la mort neuronale en bloquant les voies de mort cellulaire clés provenant des mitochondries et du réticulum endoplasmique (RE).

Cet essai clinique vise à démontrer que le traitement est sûr, tolérable et à évaluer l’effet de l’AMX0035 sur les fonctions des cellules bêta résiduelles en surveillant les niveaux de peptides c au cours d’un test de tolérance aux repas mixtes de 0 à 240 minutes.

L’essai évaluera également les effets de l’AMX0035 sur les changements apportés aux mesures du diabète, y compris la dose quotidienne d’insuline, le temps dans une bonne plage de glucose et les niveaux d’HbA1c.

L’effet sur l’acuité visuelle la mieux corrigée des deux yeux sera également évalué.

Cet essai clinique est mené par la biotech AMYLYX Pharmaceuticals. Il se déroulera avec 12 patients volontaires et le premier a été inclus en avril 2023.

Pour en savoir plus : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05676034

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