Editorial magazine 2022

2022 sera assurément une année que nous n’oublierons pas, une année charnière pour notre combat.

Après 3 ans et demi à travailler ardemment sur leur thèse, Lucie Crouzier et Axel Sciauvaud ont brillamment obtenu le titre de Docteur cet automne. Ils ont tous les deux livré des travaux remarquables qui ont été salués par une belle publication pour l’un comme pour l’autre. Lucie a ainsi vu ses travaux publiés dans « Science Translational Medecine » et ceux d’Axel l’ont été dans « American Journal of Human Genetics ».

Deux superbes publications dans des journaux scientifiques renommés qui viennent souligner la qualité de leurs résultats et qui augurent d’une belle carrière de scientifique pour nos deux protégés.

Nous leur avons donné la parole dans une interview croisée. Vous pouvez être fiers et heureux d’avoir contribué par votre soutien à leurs études et nous leur souhaitons un bel avenir. Ils ont contribué à faire avancer la recherche sur le syndrome de Wolfram et nous espérons qu’ils reviendront sur ce sujet dans quelques années.

Année charnière aussi pour l’essai clinique européen Treatwolfram. En effet, depuis le 7 janvier 2022, le premier patient inclus dans cet essai a terminé son cycle de 3 années. Petit à petit, les volontaires vont ainsi sortir de l’essai et c’est lorsque le dernier d’entre eux aura suivi le protocole pendant 3 ans que les médecins pourront découvrir les résultats. Le dernier, justement, a été inclus en Pologne à l’automne 2021.

Année charnière ensuite parce que nous soutenons, en parallèle de cet essai européen, l’essai AudioWolf qui a démarré en 2022. Cet essai complémentaire du premier inclura des patients français et espagnols et permettra de consolider la première étude. Nous accordons deux pages au Dr Orssaud dans ce magazine pour nous expliquer où nous en sommes quelques mois après son démarrage.

Année charnière mais pas une année de pause. Vous découvrirez dans ce magazine des projets que nous menons, des travaux que nous soutenons, des actions qui nous permettent de collecter le budget essentiel à notre combat.

2023 sera, nous l’espérons, l’année du retour au congrès international en présentiel que nous envisageons d’organiser à Paris à l’automne mais aussi une année riche en recherche pour continuer sur cette belle ligne que nous traçons ensemble.

Vous, donateurs, bénévoles, soutiens fidèles ou nouveaux venus, vous êtes essentiels. Grâce à vous tous, l’Association a soulevé des montagnes : pouvoir parler avec d’autres familles concernées, savoir à qui poser des questions, pouvoir se rendre sur une consultation pluridisciplinaire et y trouver des cliniciens qui connaissent la maladie, pouvoir espérer un avenir meilleur grâce aux travaux de recherche en cours et aux essais cliniques, rien de cela n’existait en 2007. Tout cela n'est possible que parce que vous nous avez fait confiance.

Alors nous espérons être toujours et encore à la hauteur de votre confiance et nous vous en remercions du fond du cœur, par avance.

Au nom de tous les malades et de leurs proches, un IMMENSE merci.